En 2013, 6,3 millions d’enfants de moins de 5 ans sont morts, trop souvent de maladies qui auraient pu être traitées avec des médicaments qui existent.

Malgré tous les progrès annoncés au niveau mondial qui ont amélioré le bien-être, on constate des disparités profondes en termes d’accès à des médicaments qui peuvent sauver des vies. Il existe peu de traitements permettant de soigner des maladies négligées qui affectent les pauvres de manière disproportionnée.

La tuberculose en est un exemple particulièrement poignant. En 2010, près de 1 million d’enfants ont contracté la tuberculose. Le traitement actuel de la tuberculose est long, difficile à suivre, difficile à administrer et particulièrement lourd – certains patients doivent parfois suivre un traitement pendant deux ans pour une tuberculose qui n’est pas pharmaco-résistante ; ce traitement a souvent des effets secondaires nocifs, comme la psychose, la surdité et la nausée. De ce fait, de nombreux patients n’achèvent pas ou ne peuvent simplement pas achever le cycle du traitement, ce qui contribue à la propagation d’une tuberculose multi-résistante (MBR-TB) et ultrarésistante (XDR-TB) aux médicaments.

Outre qu’elles sont beaucoup plus difficiles à traiter, la MDR-TB et XDR-TB exigent l’administration de médicaments qui sont plus onéreux avec des taux de succès plus faibles. Le fait que les formes de tuberculose pharmaco-résistantes sont particulièrement difficiles à diagnostiquer et à traiter chez les enfants vient encore compliquer les choses. Cette absence de traitement pour les enfants est encore exacerbée par le manque de formulations adaptées aux enfants pour les médicaments existants. Malgré un besoin pressant, les thérapies anti-tuberculose pour enfants sont largement inappropriées, ce qui fait qu’il est « compliqué ou impossible », selon l’Organisation mondiale de la Santé, d’administrer un traitement correct.

“Les incitations s’adressant aux chercheurs doivent être réalignées sur les besoins en matière de santé publique – en particulier pour les enfants et les familles les plus démunis.”

Il est donc nécessaire, surtout pour les enfants, de disposer de médicaments améliorant le traitement de la tuberculose et capables de combattre les bactéries qui résistent aux médicaments. Un programme de traitement plus court et plus simple – disponible dans des formulations adaptées aux enfants – améliorerait l’observance et réduirait le risque d’aggravation de la résistance aux médicaments. La mise au point de nouveaux médicaments spécifiquement pour la MDR-TB et la XDR-TB améliorerait le bien-être au niveau mondial, en épargnant un grand nombre de vies et en améliorant la santé.

Malgré les avantages évidents liés à l’élaboration de nouveaux médicaments, jusqu’à récemment, on a constaté une absence de nouveautés en matière de traitement de la tuberculose, sachant qu’aucun médicament sur le marché ne cible le fardeau grandissant que représentent la MDR-TB et la XDR-TB. Ce n’est qu’en 2012 que Janssen Pharmaceuticals, Inc. a mis sur le marché la bedaquiline, le premier nouveau médicament antituberculeux depuis 50 ans et le premier à être reconnu comme ciblant spécifiquement la tuberculose résistant aux médicaments. Une grande partie des délais concernant l’introduction de nouveaux médicaments antituberculeux peuvent s’expliquer par un investissement manifestement insuffisant dans la recherche et la mise au point de médicaments antituberculeux. En 2012, ces activités ont affiché un déficit d’environ 1,4 milliard de dollars des É.-U. Ces lacunes en matière d’investissement sont le résultat direct des incitations mal adaptées qui caractérisent le système actuel d’innovation pharmaceutique.

La mise au point de médicaments est actuellement influencée par les marges exorbitantes appliquées par les innovateurs, protégés contre la concurrence par les brevets, lors de la mise en vente de leurs produits.  Les maladies comme la tuberculose affichent souvent une forte prévalence chez les pauvres, et ceux-ci n’ont pas les moyens d’acheter des médicaments de pointe à des prix de vente maximisant le profit. De ce fait, les compagnies pharmaceutiques se détournent de la recherche et de la mise au point de traitements qui seraient très utiles aux pauvres de la planète. Même lorsque les médicaments appropriés existent, de nombreux pauvres, même dans les pays plus riches, souffrent et meurent car ils n’ont pas les moyens d’acheter des médicaments à des prix maximisant le profit.

Les incitations s’adressant aux chercheurs doivent être réalignées sur les besoins en matière de santé publique – en particulier pour les enfants et les familles les plus démunis – de façon à ce que les laboratoires puissent récupérer leurs investissements et faire des profits raisonnables. On pourrait obtenir ce résultat par le biais du Fonds d’impact sur la santé (FIS), un nouveau mécanisme de rémunération liée au rendement proposé par Incentives for Global Health, une organisation à but non lucratif qui s’efforce d’encourager des solutions aux problèmes de santé publique qui soient fondées sur le marché.

Les compagnies pharmaceutiques auraient la possibilité d’inscrire les nouveaux médicaments auprès du FIS au niveau mondial. Ce faisant, le laboratoire accepterait de fournir le nouveau médicament à prix coûtant dans le monde entier. En échange, le laboratoire serait compensé, pendant les dix premières années où ses produits seraient vendus sur le marché, en fonction de leur impact sur la santé. Les compensations annuelles proviendraient d’un fonds fixe de compensation, qui pourrait être alimenté par les gouvernements et les donateurs internationaux et qui compenserait le laboratoire pour chaque produit enregistré en lui attribuant une part du fonds de compensation qui serait fonction des gains de santé obtenus grâce aux produits enregistrés au cours d’une année donnée.

Comme l’inscription auprès du FIS serait facultative, les laboratoires auraient le loisir de décider pour chaque produit si le système actuel de brevet ou le FIS est plus profitable. Les laboratoires seraient plus enclins à enregistrer des produits relativement peu rentables dans le système actuel, mais ayant potentiellement un fort impact – comme les nouveaux traitements contre la tuberculose. En tant que complément au régime actuel de brevet, le FIS contribuerait à faire baisser les prix, améliorer l’accès aux médicaments et permettrait aux compagnies pharmaceutiques de fournir des produits utiles aux patients tout en réalisant un profit.

Enfin, le FIS contribuerait largement à réorienter la commercialisation des médicaments enregistrés auprès du fonds : les laboratoires ne concentreraient plus totalement leur attention sur les ventes mais privilégieraient l’impact sur les patients, indépendamment de leur situation économique. Pour maximiser leurs profits aux termes du FIS, les créateurs d’innovations pharmaceutiques ne devront plus se contenter de vendre les médicaments, mais ils devront les commercialiser à des fins d’effet thérapeutique optimal – en élaborant des formulations pédiatriques calibrées avec soin pour des médicaments existants qui pourraient améliorer fortement les bienfaits de ces médicaments pour les enfants.

Le FIS n’est pas une entreprise charitable mais plutôt une solution nouvelle et durable utilisant les ressources de manière plus efficace et équitable pour en faire profiter les enfants, et tout particulièrement ceux des pays et ménages pauvres. À la différence des autres mesures visant à lutter contre les dysfonctionnements du marché des médicaments (par ex. l’Alliance GAVI, UNITAID), qui fonctionnent essentiellement comme des solutions de dépannage, le FIS s’adresserait aux problèmes structurels du système actuel d’innovation pharmaceutique en repensant les incitations, entraînant ainsi un changement systémique.